Kliniska prövningar och säkerhet: Dina frågor besvarade

Hur säkerställer forskarna att kliniska prövningar är säkra?

Det finns inget sätt att eliminera alla risker, hur små de än är. Men det finns många sätt som forskare och statliga myndigheter försöker minimera riskerna på och säkerställa patientsäkerheten.

Forskare hjälper till att garantera säkerheten genom att följa statliga föreskrifter och genom att:

• skapa en forskningsplan som kallas ett protokoll
• bilda en institutionell granskningsnämnd (IRB)
• bildar en data- och säkerhetsövervakningstavla (DSMB)
• få ditt informerade samtycke
• rapportera resultat till Food and Drug Administration (FDA)

Låt oss ta en närmare titt på några av dessa skydd.

Protokoll

Till att börja med har varje klinisk prövning vad som kallas ett protokoll, eller plan, som beskriver studiens riktlinjer. Den planen inkluderar:

• syftet och målen med försöket
• vilka typer av volontärer som behövs
• hur forskarna kommer att genomföra studien
• hur de kommer att övervaka säkerheten för testdeltagare
• medicinerna, enheterna eller metoderna som är involverade
• vilken typ av information de kommer att samla in
• hur länge rättegången kommer att pågå

Om studien har en IRB tittar IRB på protokollen och gör ändringar eller ger vägledning innan studien startar.

IRB

IRB:s uppgift är att granska och godkänna en detaljerad forskningsplan. Styrelsens mål är att skydda de personer som är inblandade i rättegången. Enligt National Cancer InstituteIRB kan inkludera:

• forskare
• läkare
• präster
• patientförespråkare

Minst en medlem av IRB måste vara en icke-vetenskapsman som inte är knuten till institutionen.

IRB säkerställer att rättegången är laglig, etisk och väldesignad. De säkerställer också att planen inte innebär några onödiga risker och innehåller en säkerhetsplan.

Varje vårdinrättning som gör klinisk forskning har en IRB. Institutionens IRB kommer att granska varje prövning innan den startar.

Men inte varje klinisk prövning har en IRB. Olika institutioner har sina egna riktlinjer för när de kräver en prövning för att ha en IRB. Men i allmänhet måste en klinisk prövning ha en IRB om prövningen studerar ett FDA-reglerat läkemedel, produkt eller enhet, eller om det finansieras eller genomförs av den federala regeringen.

Office for Human Research Protection (OHRP) kan ge vägledning och tillsyn för IRB:er.

DSMBs

Förutom en IRB, satte några försök upp en DSMB. Det kan också kallas en data- och säkerhetsövervakningskommitté (DSMC) eller dataövervakningsnämnd (DMC). I denna grupp ingår experter på tillståndet och den befolkning som är involverad i studien.

Då och då kommer DSMB att granska data från forskningen, med särskilt fokus på patientsäkerhet. DSMBs kan se mer data än IRBs, så de kan bättre bedöma säkerheten. En DSMB kan rekommendera ett provstopp om det finns bevis för att rättegången orsakar skada.

IRB kommer att granska DSMB:s planer och rekommendationer i sin egen granskning av studien.

Alla fas 3 (senare steg) kliniska prövningar kräver en DSMB. Även om det inte krävs, kommenterar FDA att vissa försök i fas 1 och 2 kan dra nytta av DSMB. En del efterforskningar föreslår att FDA bör utöka detta krav till prövningar i tidiga faser.

Alla medlemmar i en DSMB måste vara oberoende. Det betyder att de inte är anslutna till institutionen eller sponsorer av forskningen på något sätt.

Informerat samtycke

FDA kräver att forskare ska få informerat samtycke. Det betyder att de måste inhämta ditt samtycke för att delta och måste göra dig medveten om detaljerna i en rättegång, inklusive:

• de ingrepp eller procedurer du kommer att genomgå
• försöksforskningsplanen (protokollet) och hur den fungerar
• eventuella risker eller obehag
• det faktum att deltagandet är frivilligt

Rättegångsrapportering

Forskare måste rapportera vissa typer av klinisk forskning till Clinicaltrials.gov, en onlinedatabas med studier och deras resultat. National Library of Medicine underhåller sajten, som innehåller forskning från hela världen.

I allmänhet måste studieförfattare rapportera om all forskning som involverar ett FDA-reglerat läkemedel, produkt eller enhet så länge som någon av forskningen äger rum i USA eller involverar en amerikansk produkt.

Clinicaltrials.gov innehåller också många studier som författarna inte behöver rapportera. Dessa inkluderar observationsstudier och studier som inte undersöker ett läkemedel eller medicinsk utrustning. Enligt webbplatsen har forskare från alla 50 delstater och 221 länder rapporterat sitt arbete i databasen.

Vilka är riskerna med kliniska prövningar?

Vissa kliniska forskningsprövningar medför endast minimal risk. Andra kan ha mer risk, och studieorganisatörer måste berätta om riskerna innan rättegången börjar.

Minimal risk innebär att sannolikheten för skada eller obehag under rättegången inte är värre än något du vanligtvis skulle uppleva i det dagliga livet.

Förutom minimal skada är några nackdelar med kliniska prövningar att överväga:

• Du kanske inte drar nytta av interventionen eller produkten som studien studerar.
• Studieprocedurer kan vara mycket annorlunda än vanlig medicinsk vård.
• Studien kan utsätta dig för okända risker.
• Det kan finnas kostnader förknippade med rättegången.

Är vissa faser av kliniska prövningar mer riskfyllda än andra?

Forskare genomför ofta kliniska prövningar i olika faser. Detta gäller särskilt för experimentella läkemedel.

Fas 1

Forskare testar ett nytt läkemedel eller en ny behandling för första gången i en liten grupp regelbundna frivilliga utan sjukdomen eller tillståndet. Gruppen är vanligtvis mellan 20 och 80 personer. Forskarna tittar på säkerheten för interventionen och försöker räkna ut en säker dos och identifiera eventuella biverkningar.

Fas 2

En större grupp människor, vanligtvis i hundratals och inklusive personer med sjukdomen eller tillståndet, provar medicineringen eller interventionen. Forskare kommer återigen att bedöma dess säkerhet i denna grupp.

Fas 3

Tusentals deltagare provar den nya behandlingen för att se till att den fungerar. Den större provstorleken gör det möjligt för forskare att identifiera de flesta vanliga biverkningarna. De kommer också att jämföra det med andra mediciner för samma tillstånd.

Fas 4

Forskare genomför dessa försök efter att FDA godkänt interventionen och dess offentliga marknadsföring. Deltagarna fortsätter att testa läkemedlets effekter i olika populationer och får mer data.

Varje fas medför sin egen risk, men fler okända finns när forskningen börjar.

Vilka är fördelarna med kliniska prövningar?

Anhängare av kliniska prövningar säger att de gynnar deltagare och andra som behöver behandling för ett medicinskt tillstånd. Försök hjälper till att skapa ny forskning och möjliga lösningar på vanliga medicinska problem.

Deltagarna drar också nytta av tidig tillgång till nya mediciner och behandlingar och kan uppleva mer medicinsk vård och uppmärksamhet.

Vanliga frågor

Använder kliniska prövningar placebo?

Ja, vissa kliniska prövningar använder placebo. Ett placebo är ett piller eller annan intervention som inte har någon aktiv ingrediens eller fördel men som verkar vara en äkta behandling. Människor i försöken vet inte vem som får placebo eller den äkta varan. Detta kallas för blindning.

En placebo tillåter forskare att jämföra effektiviteten av en intervention kontra ingen intervention och placeboeffekten.

Kommer min information att hållas konfidentiell?

Din information är skyddad såvida du inte skriftligen samtycker till att forskare kan lämna ut den. Health Insurance Portability and Accountability Act från 1996 (HIPAA) skyddar din information, inklusive under kliniska prövningar.

HIPAA är en federal lag som skapar nationella standarder för att skydda känslig patienthälsoinformation. Det hindrar andra från att avslöja din information utan ditt samtycke eller vetskap.

Det finns begränsade, snävt definierade omständigheter under vilka forskare kan använda din information utan ditt tillstånd, främst för att hjälpa till med forskning. Department of Health and Human Services (HHS) har en detaljerad lista över undantag på sin webbplats.

Måste jag betala för kliniska prövningar?

Vissa kliniska prövningar låter dig delta utan kostnad. Andra kan bära kostnader, men din försäkring kan betala för dem.

Enligt National Cancer Institute, kommer ditt försäkringsbolag ofta att täcka kostnader för patientvård. Dessa inkluderar:

• besök hos din vårdpersonal
• stannar på sjukhuset
• vanliga cancerbehandlingar
• behandlingar för att förbättra cancersymptomen eller för att lindra biverkningar
• laboratorie-, röntgen- och bildtester

Men försäkringsgivare kanske inte täcker vissa forskningskostnader, till exempel:

• studieläkemedlet
• tester utförda bara för forskningsändamål
• ytterligare avbildning och röntgen endast för forskningsändamål

Hur deltar jag i en klinisk prövning?

Om du funderar på att delta i en klinisk prövning finns det ett enkelt verktyg som hjälper dig. National Library of Medicine har ett sökverktyg som låter dig hitta kliniska prövningar som rekryterar eller kan komma att rekrytera i framtiden.

Databasen är sökbar efter skick och land.

Kliniska prövningar erbjuder möjligheter för frivilliga att delta i studier som tittar på hur effektiva nya behandlingar kan vara. Flera grupper, inklusive statliga myndigheter, sätter regler för att säkerställa att din säkerhet är en prioritet. Trots det kan de inte eliminera alla risker.

Olika försök har olika risknivåer. Det är bra att prata med en sjukvårdspersonal för att avgöra om de möjliga fördelarna uppväger riskerna.

Provdeltagande är frivilligt. Volontärer tenderar att vara mestadels vita och äldre. Större mångfald i försök kan bidra till att förbättra kvaliteten på resultaten.