Behandlingsalternativ för Waldenstrom Macroglobulinemia

Översikt

Waldenström makroglobulinemi (WM) är en sällsynt, långsamt växande typ av non-Hodgkins lymfom (blodcancer). Personer med denna cancer har höga nivåer av vita blodkroppar och ett onormalt protein som kallas monoklonalt immunglobulin M (IgM) i benmärgen.

Det finns inget botemedel mot WM, men många olika behandlingar finns tillgängliga för att hantera symtom och förhindra komplikationer.

Olika typer av läkare kan ge dig vård under din behandlingsresa med WM. Ditt vårdteam kan bland annat inkludera läkare som är specialiserade på att behandla cancer (onkologer) och läkare som behandlar blod- och benmärgssjukdomar (hematologer).

Vakande väntan

Om blodprov visar tecken på WM, men du inte har några symtom, kanske du inte behöver behandling. Istället kan din läkare föreslå regelbundna besök och blodprover. Detta kallas vaksam väntan, eller övervakning.

Vakande väntan på WM inkluderar läkarbesök och blodprover ungefär var 1 till 2 månad.

Vissa personer med denna typ av blodcancer övervakas noga av läkare i flera år utan att behöva någon behandling. Studier tyder på att väntan med att påbörja behandlingen tills du visar symtom inte kommer att påverka din syn, enligt American Cancer Society.

Riktad terapi

Riktad terapi använder läkemedel som fokuserar på proteiner eller andra substanser i cancerceller för att stoppa dem från att växa. Till skillnad från kemoterapi skonar den friska celler. Vanliga typer av riktad terapi för WM inkluderar:

Rituximab (Rituxan). Detta läkemedel riktar sig mot ett ämne av cancerceller som kallas CD20. Det dödar cancerceller och gör de återstående mer benägna att förstöras av kemoterapi.

Rituximab är ofta det första läkemedlet som används för att behandla WM, även om Food and Drug Administration (FDA) inte specifikt har godkänt det för det ändamålet. Denna praxis är känd som ”off-label” användning. Det har FDA-godkännande när det används i kombination med läkemedlet ibrutinib (Imbruvica).

Läkemedlet ges genom infusion i en ven (IV), vanligtvis i din arm. Din läkare kan ordinera det ensamt eller tillsammans med kemoterapiläkemedel. Forskning visar att rituximab fungerar bättre när du tar det tillsammans med cytostatika. Att ta det av sig självt (monoterapi) kan få IgM-nivåerna att stiga, vilket gör ditt blod tjockt.

Biverkningar inkluderar feber, huvudvärk, orolig mage, utslag och trötthet.

Andra anti-CD20 läkemedel. Om rituximab orsakar dig allvarliga biverkningar, kan din läkare prova ett annat läkemedel som är inriktat på CD20, till exempel:

• ofatumumab (Arzerra)
• obinutuzumab (Gazyva)
• rituximab-abbs (Truxima)

Bruton tyrosinkinas (BTK) hämmare. Ibrutinib (Imbruvica) är specifikt godkänt av FDA för att behandla WM. Det är inriktat på ett protein som kallas Brutons tyrosinkinas (BTK), som hjälper cancerceller att växa. Ibrutinib är ett piller du tar en gång om dagen. Din läkare kan ordinera det ensamt eller tillsammans med rituximab.

Zanubrutinib (Brukinsa) är en nyare BTK-hämmare. Det är också FDA-godkänt för att behandla WM. Kliniska prövningar antydde att det kan ha mindre allvarliga biverkningar jämfört med ibrutinib.

Biverkningar av dessa läkemedel inkluderar lågt antal röda och vita blodkroppar, förändringar i hjärtslag (arytmi), diarré, förstoppning, orolig mage och infektion.

Proteasomhämmare. Dessa läkemedel blockerar proteiner som cancerceller behöver för att leva. De används för att behandla multipelt myelom, men de kan också hjälpa vissa personer med WM.

Två exempel är carfilzomib (Kyprolis) och bortezomib (Velcade). Båda ges som infusion genom en ven. Bortezomib kan dock också ges som ett spruta under huden.

Biverkningar inkluderar låga blodvärden, illamående och smärta och domningar i fötter och ben på grund av nervskador.

mTOR-hämmare. Everolimus (Afinitor) är ett piller som blockerar ett protein som celler behöver för att växa och dela sig. Din läkare kan ordinera detta om andra riktade mediciner för WM inte fungerar.

Biverkningar inkluderar infektioner, utslag, diarré, munsmärta och trötthet.

Kemoterapi

Kemoterapi är användningen av läkemedel för att döda cancerceller. Till skillnad från riktad behandling söker kemoterapi inte specifika ämnen på cancerceller. Så friska celler dödas ofta under kemoterapi också.

Kemoterapiläkemedel som har använts för att behandla WM inkluderar:

• bendamustin (Treanda)
• kladribin (Leustatin)
• cyklofosfamid (Cytoxan)
• doxorubicin (Adriamycin)
• fludarabin (Fludara)
• vinkristin (Oncovin)

Din läkare kan ge dig en kombination av kemoterapiläkemedel, eller ordinera dem med en riktad behandling som rituximab.

Om du får en benmärgstransplantation (stamcellstransplantation) kan du få högdos kemoterapi först.

Kemoterapi kan orsaka en farlig minskning av nivåerna av vita blodkroppar, vilket kan leda till blödningar, blåmärken och öka risken för infektion. Andra vanliga biverkningar av kemoterapi inkluderar:

• håravfall
• Trötthet
• munsår
• illamående
• kräkningar

Immunterapi

Immunterapiläkemedel gör ditt immunförsvar starkare så att det bättre kan bekämpa cancer. De används ofta för att behandla multipelt myelom, men läkare ordinerar dem ibland till personer med WM också. Immunterapiläkemedel kallas också immunmodulatorer (IMiDs). Exempel inkluderar:

• talidomid (thalomid)
• pomalidomid (Pomalyst)

Allvarliga fosterskador kan uppstå om du tar dessa läkemedel under graviditeten.

Andra alternativ

Blodfiltrering (plasmautbyte eller plasmaferes). En vanlig komplikation av WM är förtjockning av blodet (hyperviskositet), vilket kan leda till stroke och organskador.

Om du har symtom på denna komplikation behöver du behandling för att filtrera ditt blod och vända symtomen. Denna blodfiltrerande behandling kallas plasmautbyte eller plasmaferes.

Under plasmaferes placerar en vårdgivare en IV-ledning i en ven i din arm och ansluter den till en maskin. Ditt blod rinner genom IV in i maskinen, där IgM-proteinet avlägsnas. Det friska blodet rinner tillbaka från maskinen in i din kropp genom en annan IV-ledning.

Plasmaferes tar några timmar. Du kan ligga ner eller luta dig tillbaka i en stol. Du kan få ett blodförtunnande medel för att förhindra koagulering.

Stamcellstransplantation (benmärgstransplantation). Vid en stamcellstransplantation ersätts sjuk benmärg med friska blodstamceller. Stamceller hjälper frisk benmärg att växa. Högdos kemoterapi ges vanligtvis först för att rensa ut den befintliga benmärgen.

Om du är en yngre vuxen med WM och andra behandlingar inte har fungerat, kan din läkare föreslå en stamcellstransplantation. Stamcellstransplantation är dock inte en vanlig behandling för WM. De flesta med denna sällsynta blodcancer är över 60 år, och de allvarliga riskerna med transplantation uppväger fördelarna.

Borttagning av mjälte (mjältektomi). Om din blodcancer orsakar en smärtsam, svullen mjälte och medicinering inte har hjälpt, kan din läkare föreslå att du tar bort den. Detta är dock inte en vanlig behandling för WM.

Kostnad för behandling

Cancerbehandling kan vara dyrt. Om du behöver behandling för WM, var inte rädd för att prata med din läkare om kostnaden för din vård. Att prata om kostnad är en viktig del av högkvalitativ cancervård, enligt American Society of Clinical Oncology (ASCO).

Din läkare kanske kan ge kostnadsbesparande tips eller rekommendera sätt att få ekonomiskt stöd. Om du har en sjukförsäkring är det alltid en bra idé att kontrollera med din försäkringsgivare innan behandlingen för att avgöra vad som täcks. Det kan vara svårt att förstå vad som täcks av din sjukförsäkring.

Om du inte har råd med behandling, överväg att kontakta läkemedelstillverkaren. Vissa företag erbjuder hjälpprogram för att minska kostnaderna.

Livsstilstips

Om du får behandling för WM kan din läkare också rekommendera livsstilsförändringar för att hjälpa dig att må bättre och förbättra din livskvalitet. Ibland kallas detta palliativ vård. Palliativ vård är vilken behandling som helst som hjälper:

• lindra dina symtom och behandlingsbiverkningar
• förbättra din livskvalitet
• stötta dig och din familj under din cancerresa

Livsstilsförändringar och palliativ vård för WM kan inkludera:

• Kostförändringar. Cancer och dess behandlingar kan påverka din aptit och få dig att gå ner i vikt. Munsår och illamående från kemoterapi kan göra att äta obehagligt. Kaloririka drycker med högt proteininnehåll som milkshakes och flytande tillskott på burk kan ge viktiga näringsämnen och återställa energi. Om du inte kan äta stora måltider, försök att äta små proteinrika mellanmål under dagen, som yoghurt, flingor eller ost och kex. Undvik krispig och sur mat som kan irritera en öm mun.
• Avslappningstekniker. Avkopplande aktiviteter och övningar som yoga och tai chi kan hjälpa till att lindra stress och hantera cancersmärta. Även att ta några djupa andetag för att lugna ditt sinne kan minska spänningar, förbättra sömnen och få vissa behandlingar att fungera bättre.
• Känslostöd. Det är normalt att känna sig stressad, orolig eller deprimerad om du eller en nära anhörig har cancer. Att få kontakt med och prata med andra som lever med WM kan vara till hjälp. Fråga din läkare om stödgrupper i ditt område, eller besök American Cancer Society hemsida för en lista över program nära dig.

Är vi nära ett botemedel?

Det finns inget botemedel mot WM, men forskare studerar aktivt nya sätt att behandla det. Flera nya läkemedel och läkemedelskombinationer är för närvarande i kliniska prövningar.

Om du har tecken och symtom på WM och godkända behandlingar inte har fungerat för dig, fråga din läkare om en klinisk prövning är ett alternativ. Kliniska prövningar ger dig tillgång till nyare behandlingar.

Om ett blodprov visar att du har tecken på WM, men du inte har symtom, behöver du inte mediciner eller andra behandlingar. Din läkare kommer sannolikt att föreslå regelbundna kontroller och blodprover.

Om du har symtom på WM, kan påbörja behandling omedelbart få dig att må bättre, förhindra komplikationer och hjälpa dig att leva längre. Kemoterapi ges vanligtvis med riktade läkemedelsbehandlingar.

De flesta med denna sällsynta blodcancer kommer att få sjukdomen tillbaka efter den första behandlingen. Du och din läkare har dock många alternativ att välja mellan om detta inträffar.