Stamcellsterapi för Parkinsons: nuvarande och framtida utveckling

Vad är stamcellsterapi?

Stamceller är speciella eftersom de är odifferentierade, vilket innebär att de har potential att bli många typer av specialiserade celler.

Du kanske tänker på stamceller som naturliga resurser för din kropp. När din kropp behöver en specifik typ av cell – från benceller till hjärnceller – kan en odifferentierad stamcell transformeras för att passa behovet.

Det finns tre huvudtyper av stamceller:

• Embryonala stamceller: Dessa celler är pluripotenta, vilket innebär att de kan omvandlas till de många typer av celler som finns i din kropp. Som namnet antyder finns de i embryon.
• Somatiska stamceller: Även kallade vuxna stamceller, dessa utför oftast reparationsfunktioner. De kan fortfarande omvandlas, men inte till så många typer av specialiserade celler som embryonala stamceller kan.
• Inducerade pluripotenta stamceller (iPSCs): Dessa stamceller tillverkas av genetiskt förändrade celler som redan har mognat.

Stamcellsterapi är användningen av stamceller – vanligtvis från en donator, men ibland från din egen kropp – för att behandla en störning.

Eftersom Parkinsons sjukdom leder till att hjärnceller dör, försöker forskare att använda stamceller för att ersätta hjärnceller i de drabbade områdena. Detta kan hjälpa till att behandla symptomen på Parkinsons sjukdom.

Hur kan stamcellsterapi gynna Parkinsons?

Forskare undersöker olika metoder för att använda stamceller för att behandla Parkinsons sjukdom.

Den nuvarande idén är att introducera stamceller direkt i de drabbade områdena i din hjärna där de kan omvandlas till hjärnceller. Dessa nya hjärnceller kan sedan hjälpa till att reglera dopaminnivåerna, vilket borde förbättra symtomen på sjukdomen.

Det är viktigt att notera att experter tror att detta bara skulle vara en behandling för Parkinsons sjukdom och inte ett botemedel.

Även om stamcellsterapi har potential att ersätta de hjärnceller som förstörts av Parkinsons sjukdom, skulle sjukdomen fortfarande vara närvarande. Parkinsons sjukdom skulle sannolikt förstöra de implanterade stamcellerna så småningom.

Det är oklart just nu om stamcellsterapi skulle kunna användas flera gånger för att fortsätta att minska symtomen på Parkinsons sjukdom eller om effekten skulle vara densamma efter flera procedurer.

Vad har kliniska prövningar funnit?

Fram till upptäckten av processen att skapa iPSCs, krävde de enda stamcellsterapierna för Parkinsons sjukdom användning av embryonala stamceller. Detta kom med etiska och praktiska utmaningar, vilket gjorde forskningen svårare.

Efter att iPSCs blev tillgängliga har stamceller använts i kliniska prövningar för många tillstånd som involverar neurala skador med övergripande blandade resultat.

Den första kliniska prövningen med iPSCs för att behandla Parkinsons sjukdom var 2018 i Japan. Det var ett mycket litet försök med endast sju deltagare. Andra försök har slutförts med hjälp av djurmodeller.

Hittills har försök visat förbättring av symtom som påverkar rörelse såväl som icke-motoriska symtom som t.ex blåskontroll.

Vissa utmaningar uppstår från källan till stamcellerna.

Stamcellsterapi kan ses som att likna en organtransplantation. Om iPSCs härrör från en donator kan du behöva använda immunsuppressiva läkemedel för att förhindra att din kropp stöter bort cellerna.

Om iPSC:erna härrör från dina egna celler, kan din kropp vara mindre benägen att avvisa dem. Men experter tror att detta kommer att fördröja stamcellsterapi medan iPSC:erna görs i ett labb. Detta kommer förmodligen att bli dyrare än att använda en etablerad linje av testade iPSCs från en givare.

Vad kommer nästa generation av kliniska prövningar att fokusera på?

Det finns många symtom på Parkinsons sjukdom. De är ofta betygsatta med Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) eller Movement Disorder Societys uppdaterade revidering av den skalan, MDS-UPDRS.

Dagens kliniska prövningar försöker i allmänhet förbättra UPDRS- eller MDS-UPDRS-poäng för personer med Parkinsons sjukdom.

Vissa prövningar testar nya leveransmetoder, såsom intravenös infusion eller topikala appliceringar. Andra vill bestämma det säkraste antalet effektiva doser. Och andra försök mäter den övergripande säkerheten vid användning av nya medicinska apparater i stamcellsterapi.

Detta är ett aktivt forskningsområde. Framtida prövningar kommer att hjälpa till att begränsa den mest säkra och effektiva metoden för stamcellsterapi för Parkinsons sjukdom.

När kommer stamcellsbehandling mot Parkinsons att vara tillgänglig?

Kliniska prövningar genomförs vanligtvis i tre faser. Varje fas lägger till fler deltagare, med den första fasen vanligtvis begränsad till några dussin personer och flera tusen i den tredje fasen. Syftet är att testa behandlingens säkerhet och effektivitet.

Kliniska prövningar som testar stamcellsterapi för Parkinsons sjukdom är fortfarande i de tidiga faserna. Om de nuvarande försöken är framgångsrika, kommer det troligen fortfarande att ta 4 till 8 år innan denna behandling är allmänt tillgänglig.

Målet med stamcellsterapi för Parkinsons sjukdom är att ersätta förstörda hjärnceller med friska, odifferentierade stamceller. Dessa stamceller kan sedan omvandlas till hjärnceller och hjälpa till att reglera dina dopaminnivåer. Experter tror att detta kan lindra många av symptomen på Parkinsons sjukdom.

Denna terapi är fortfarande i de tidiga stadierna av kliniska tester. Många försök är antingen föreslagna, rekryterande eller redan aktiva. Resultaten av dessa prövningar kommer att avgöra hur snart stamcellsterapi kan bli allmänt tillgänglig som behandling för Parkinsons sjukdom.

För närvarande tror man inte att stamcellsterapi kommer att bota Parkinsons sjukdom. Men det kan vara ett alternativ till befintliga behandlingar som läkemedelsterapier och djup hjärnstimulering.