Stamceller är en potentiell behandling för ALS som för närvarande studeras i kliniska prövningar. Denna behandling är inte godkänd av FDA för närvarande, och resultaten av dessa prövningar kommer att avgöra om den någonsin blir godkänd.
Amyotrofisk lateralskleros (ALS) är en sällsynt neurologisk sjukdom hos nervceller som är involverade i muskelrörelser. När dessa celler dör resulterar det i gradvis förvärrad muskelsvaghet och utslitning, vilket så småningom leder till förlamning.
Det finns inget botemedel mot ALS just nu. Nuvarande behandlingar fokuserar istället på att hantera symtom, främja självständighet och förbättra livskvaliteten.
Du kan ta reda på mer information om ALS här.
Läkare och forskare fortsätter att undersöka nya sätt att behandla ALS. Stamcellsbehandlingar är en typ av behandling som studeras.
Fortsätt läsa för att lära dig mer om stamcellsbehandlingar för ALS och var de är under utveckling.
Vad är stamceller?
Stamceller är en typ av celler som har förmågan att bli många olika celltyper. Detta kallas differentiering. Till exempel kan stamceller i benmärgen fortsätta att differentiera till specifika typer av blodkroppar.
Stamceller kan också självförnya sig, till skillnad från många celltyper i kroppen. När en stamcell delar sig kan de två resulterande cellerna vara:
- två stamceller
- en stamcell och en differentierad cell
- två differentierade celler
Det finns två generella typer av stamceller:
Pluripotenta stamceller
Pluripotenta stamceller kan bli vilken typ av cell som helst i kroppen. Denna typ av stamceller finns i mänskliga embryon.
Men 2006 utvecklade forskare ett sätt att omprogrammera vissa typer av vuxna celler till att bli pluripotenta stamceller. Dessa stamceller kallas inducerade pluripotenta stamceller.
Vuxna stamceller
Vuxna stamceller finns i olika vävnader och är involverade i underhåll och reparation. De arbetar för att ersätta celler som går förlorade genom typiskt slitage, skada eller sjukdom.
Dessa stamceller är vävnadsspecifika. Detta betyder att de, till skillnad från pluripotenta stamceller, är mer specialiserade.
Till exempel, medan vuxna stamceller i dina tarmar kan ersätta tarmceller som har förlorats eller skadats, kan de inte fortsätta att bli hudceller eller blodceller.
Vad är stamcellsbehandling för ALS?
Vid ALS, en neurologisk sjukdom, skadas nervceller som styr muskelrörelser, så kallade motorneuroner och dör. Till skillnad från celler i andra delar av kroppen, som huden och tarmen, kan nervceller inte regenereras efter att de skadats eller dör.
Dessutom lär vi oss fortfarande mer och mer om ALS-sjukdomsprocessen. Vad vi vet är att ALS är komplext, med många olika faktorer som bidrar till det. Allt detta gör det svårare att identifiera terapeutiska mål.
Stamceller är en attraktiv behandling för ALS på grund av deras regenerativa effekter och förmåga att differentiera till olika celltyper. De huvudsakliga sätten att stamceller kan användas för att behandla ALS är:
- använder stamceller för att leverera faktorer som arbetar för att stärka hälsan och överlevnaden för motorneuroner
- ersätta skadade eller döda neuroner med friska neuroner som genereras från stamceller
En granskning från 2023 noterar att många typer av stamceller har använts i ALS preklinisk forskning såväl som i kliniska prövningar:
- Mesenkymala stamceller (MSCs), de
mest vanliga stamcellstyp som används i ALS-forskning, är en typ av vuxna stamceller som kan isoleras från många områden, såsom benmärg, muskler och fettvävnad. - Hematopoetiska stamceller är en typ av vuxna stamceller isolerade från blodet eller benmärgen.
- Neurala stamceller isoleras från embryonal vävnad.
- Inducerade pluripotenta stamceller genereras i ett labb med hjälp av vuxna celler.
A
Forskning om stamcellsbehandlingar för ALS
Låt oss nu granska ett par kliniska prövningar på stamcellsbehandlingar för ALS. Tänk på att detta bara är en ögonblicksbild av forskning om användningen av stamceller för behandling av ALS.
A
Denna prövning handlade främst om behandlingens säkerhet. Den fann inga negativa effekter efter 1 år. Analys av vävnad från 13 deltagare som dog på grund av ALS visade att de transplanterade cellerna hade bestått och hade gjort GDNF.
En analys från 2023 av två tidigare kliniska fas 1-prövningar tittade på de långsiktiga effekterna av att transplantera MSCs i ländryggmärgen hos 19 personer med ALS. Vid tidpunkten för analysen levde fyra av individerna fortfarande.
Forskare fann att den genomsnittliga observerade överlevnaden för försöksdeltagare var 118,8 månader – nästan 10 år. Detta var längre än den förväntade genomsnittliga överlevnaden på 70,79 månader, lite under 6 år.
Är stamcellsbehandling för ALS FDA-godkänd?
Food and Drug Administration (FDA) har inte godkänt en stamcellsbehandling för ALS. Personer som får stamcellsbehandlingar för sin ALS får dem genom att delta i en klinisk prövning.
Nyligen an
NurOwn, utvecklat av BrainStorm Cell Therapeutics, använder MSC:er för att öka nivåerna av faktorer som stöder nervcellers hälsa och överlevnad.
Hur kan du hitta information om kliniska prövningar för ALS-behandling?
Om du har fått diagnosen ALS kan ditt vårdteam föreslå att du deltar i en klinisk prövning.
Kliniska prövningar testar säkerheten och effektiviteten hos nya eller uppdaterade behandlingar innan de görs mer allmänt tillgängliga.
Du kan hitta en lista över kliniska prövningar för ALS som för närvarande rekryterar här.
Ditt vårdteam är också en värdefull resurs. De kan hjälpa dig att ge dig en uppfattning om aktuella eller kommande kliniska prövningar som du kan vara berättigad till.
Vilka är alternativen för behandling av ALS?
De nuvarande behandlingsalternativen för ALS inkluderar:
- mediciner som riluzol (Rilutek, Tiglutik, Exservan) eller edaravone (Radicava), som kan hjälpa till att minska skador på motorneuroner och bromsa nedgångar i daglig funktion.
- andra mediciner för att hantera symtom som muskelkramper, sömnproblem eller ångest och depression
-
sjukgymnastik och arbetsterapi för att hjälpa till att öka styrka, flexibilitet och självständighet
-
talterapi eller apparater som hjälper dig att kommunicera
-
psykoterapi för att hjälpa dig mentalt och känslomässigt att hantera effekterna av ALS
- andningsstöd, inklusive icke-invasiv ventilation eller mekanisk ventilation
Hur ser utsikterna ut för personer med ALS?
ALS är progressivt. Det betyder att det fortsätter att förvärras med tiden.
Effekterna av ALS leder så småningom till förlamning, vilket också kan påverka de muskler som hjälper dig att andas. Som sådan dör de flesta personer med ALS på grund av andningssvikt.
Medianöverlevnadstiden för ALS är
Vanliga frågor
Kan en benmärgstransplantation bota ALS?
Nej. Men forskare undersöker benmärgstransplantationer för att behandla ALS. Denna forskning är i ett tidigt skede.
En klinisk prövning 2022 visade ingen skillnad i ALS-progression efter en benmärgstransplantation. Annan
Vilka andra tillstånd forskas stamceller för?
Förutom ALS undersöks stamcellsterapier för en mängd olika tillstånd. Några exempel inkluderar:
- andra neurodegenerativa sjukdomar som Parkinsons sjukdom och Alzheimers sjukdom
- ryggmärgsskador
- cancer
- hjärtsjukdom
- diabetes typ 1
Vad är FDA-godkända stamcellsbehandlingar?
Hemopoetiska stamcellsprodukter, som innehåller stamceller som kan differentiera till olika blodkroppar, är för närvarande
Stamceller är en attraktiv potentiell behandling för ALS. Man hoppas att stamcellsterapi kan bromsa eller vända effekterna av ALS.
Forskning om stamceller för ALS är dock fortfarande generellt sett i ett tidigt skede och inga stamcellsbaserade ALS-behandlingar har godkänts av FDA. Sammantaget behövs mer forskning om säkerheten och effektiviteten av dessa behandlingar.
Personer med ALS som får stamcellsterapi gör det genom kliniska prövningar. Om du har ALS och är intresserad av att delta i en klinisk prövning, prata med ditt vårdteam. De kan hjälpa dig att hitta kliniska prövningar som du kan vara berättigad till.
