Är du uppdaterad om den senaste utvecklingen inom cystisk fibros (CF)-vård? Tack vare framsteg inom medicinsk vetenskap har utsikterna för personer med CF förbättrats mycket under de senaste decennierna. Forskare fortsätter att utveckla nya läkemedel och strategier för att förbättra livet för personer med CF.
Låt oss ta en titt på några av de senaste utvecklingarna.
Uppdaterade riktlinjer för att förbättra personlig vård
Under 2017 släppte experter från Cystic Fibrosis Foundation uppdaterade riktlinjer för diagnostisering och klassificering av CF.
Dessa riktlinjer kan hjälpa läkare att rekommendera mer personliga metoder för att behandla CF.
Under det senaste decenniet har forskare utvecklat en bättre förståelse för de genetiska mutationer som kan orsaka CF. Forskare har också utvecklat nya läkemedel för att behandla människor med vissa typer av genetiska mutationer. De nya riktlinjerna för att diagnostisera CF kan hjälpa läkare att avgöra vem som är mest sannolikt att dra nytta av vissa behandlingar, baserat på deras specifika gener.
Nya läkemedel för att behandla den underliggande orsaken till symtom
CFTR-modulatorer kan gynna vissa personer med CF, beroende på deras ålder och de specifika typer av genetiska mutationer de har. Dessa läkemedel är utformade för att korrigera vissa defekter i CFTR-proteiner som orsakar symtom på CF. Medan andra typer av medicinering kan hjälpa till att lindra symtomen, är CFTR-modulatorer den enda typ av läkemedel som för närvarande är tillgänglig för att åtgärda den underliggande orsaken.
Många olika typer av genetiska mutationer kan orsaka defekter i CFTR-proteiner. Än så länge är CFTR-modulatorer endast tillgängliga för att behandla personer med vissa typer av genetiska mutationer. Som ett resultat kan vissa personer med CF för närvarande inte dra nytta av behandling med CFTR-modulatorer – men många andra kan.
Hittills har US Food and Drug Administration (FDA) godkänt tre CFTR-modulatorterapier för personer i vissa åldersgrupper med vissa genetiska mutationer:
- ivacaftor (Kalydeco), godkänd 2012
- lumacaftor/ivacaftor (Orkambi), godkänd 2015
- tezacaftor/ivacaftor (Symdeko),
godkänd 2018
Enligt Cystic Fibrosis Foundation pågår forskning för närvarande för att bedöma säkerheten och effekten av dessa läkemedel hos andra grupper av människor som lever med CF. Forskare arbetar också med att utveckla andra typer av CFTR-modulatorterapier som kan gynna fler personer med CF i framtiden.
För att lära dig mer om vem som kan ha nytta av behandling med en CFTR-modulator, tala med din läkare.
Pågående forskning för att utveckla nya terapier
Forskare runt om i världen arbetar hårt för att förbättra livet för personer med CF.
Utöver de behandlingsalternativ som för närvarande är tillgängliga, försöker forskare för närvarande utveckla nya typer av:
- CFTR-modulatorterapier
- läkemedel för att tunna ut och lossa slem
- läkemedel för att minska inflammation i lungorna
- läkemedel för att bekämpa bakterier och andra mikrobiella
infektioner - läkemedel som riktar sig mot mRNA-molekyler som kodar CFTR-proteiner
- genetisk redigeringsteknik för reparation
mutationer i CFTR gen
Forskare testar också säkerheten och effekten av nuvarande behandlingsalternativ för nya grupper av personer med CF, inklusive små barn.
Vissa av dessa insatser är i ett tidigt skede, medan andra är längre fram. Cystic Fibrosis Foundation är ett bra ställe att hitta information om den senaste forskningen.
Framsteg görs
CF kan ta en vägtull på den fysiska och psykiska hälsan hos människor som har det, såväl som de som bryr sig om dem. Lyckligtvis gör pågående framsteg inom CF-forskning och -vård en skillnad.
Enligt den senaste årsrapporten för patientregistret från Cystic Fibrosis Foundation fortsätter den förväntade livslängden för personer med CF att öka. Den genomsnittliga lungfunktionen hos personer med CF har förbättrats avsevärt under de senaste 20 åren. Näringsstatusen har också förbättrats samtidigt som förekomsten av skadliga bakterier i lungorna har minskat.
För att uppnå bästa möjliga resultat för ditt barn och få ut det mesta av de senaste framstegen inom vården är det viktigt att schemalägga regelbundna kontroller. Berätta för deras vårdteam om förändringar i deras hälsa och fråga om du bör göra några ändringar i deras behandlingsplan.
Takeawayen
Medan fler framsteg behövs, lever personer med CF i genomsnitt längre och hälsosammare liv än någonsin tidigare. Forskare fortsätter att utveckla nya terapier, inklusive nya CFTR-modulatorer och andra läkemedel för att behandla CF. För att lära dig mer om ditt barns behandlingsalternativ, prata med deras läkare och andra medlemmar i deras vårdteam.
