Myelofibros (MF) är en sällsynt typ av cancer där en ansamling av ärrvävnad hindrar din benmärg från att göra tillräckligt med friska röda blodkroppar. Detta kan orsaka symtom som extrem trötthet och blåmärken.
MF kan också orsaka ett lågt antal blodplättar i ditt blod, vilket kan leda till blödningsrubbningar. Många personer med MF har också en förstorad mjälte.
Traditionella behandlingar syftar till att behandla symtomen på MF och minska storleken på din mjälte. Kompletterande terapier kan lindra några av dina symtom och förbättra din livskvalitet.
Här är en närmare titt på de tillgängliga behandlingarna för MF.
Finns det ett botemedel mot myelofibros?
Det finns för närvarande inga mediciner som botar myelofibros. Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation är den enda behandlingen som kan bota MF eller avsevärt förlänga överlevnaden för personer med MF.
Stamcellstransplantationer innebär att onormala stamceller i benmärgen ersätts med en infusion av stamceller från en frisk donator.
Ingreppet har betydande och potentiellt livshotande risker. Det rekommenderas vanligtvis endast för yngre personer utan andra redan existerande hälsotillstånd.
Behandling av myelofibros med medicin
Din läkare kan rekommendera en eller flera mediciner för att behandla symtom eller komplikationer av MF. Detta inkluderar anemi, förstoring av mjälten, nattliga svettningar, klåda och skelettsmärta.
Läkemedel för att behandla MF inkluderar:
- kortikosteroider, såsom prednison
- erytropoes-stimulerande medel
- androgenterapier, såsom danazol
- immunmodulatorer, inklusive talidomid (Thalomid), lenalidomid (Revlimid) och pomalidomid (Pomalyst)
- kemoterapi, inklusive hydroxiurea
- JAK2-hämmare, såsom ruxolitinib (Jakafi) och fedratinib (Inrebic)
Ruxolitinib är det första läkemedlet som godkänts av Food and Drug Administration (FDA) för behandling av mellanliggande och högrisk MF. Ruxolitinib är en riktad behandling och en JAK2-hämmare. Mutationer i JAK2-genen har associerats med att utveckla MF.
Fedratinib (Inrebic) godkändes av FDA 2019 för att behandla vuxna med intermediär-2 och högrisk primär eller sekundär MF. Fedratinib är en mycket selektiv JAK2-kinashämmare. Det är för personer som inte svarar på behandling med ruxolitinib.
Blodtransfusioner
Du kan behöva en blodtransfusion om du är anemisk på grund av MF. Regelbundna blodtransfusioner kan öka antalet röda blodkroppar och minska symtom som trötthet och lätta blåmärken.
Stamcellstransplantationer
MF utvecklas när en stamcell som producerar blodkroppar skadas. Det börjar producera omogna blodkroppar som byggs upp och orsakar ärrbildning. Detta hindrar din benmärg från att producera friska blodkroppar.
En stamcellstransplantation, även känd som en benmärgstransplantation, är en potentiellt botande behandling som tar itu med detta problem. Din läkare kommer att behöva bedöma din individuella risk för att avgöra om du är en bra kandidat för proceduren.
Innan en stamcellstransplantation kommer du att få kemoterapi eller strålning. Detta tar bort kvarvarande cancerceller och ökar chanserna att ditt immunsystem kommer att acceptera donatorceller.
Din läkare överför sedan benmärgsceller från en donator. Donatorns friska stamceller ersätter de skadade stamcellerna i din benmärg och producerar friska blodkroppar.
Stamcellstransplantationer medför betydande och potentiellt livshotande risker. Läkare rekommenderar vanligtvis bara proceduren för personer med medel- och högrisk-MF som är under 70 år och inte har några andra redan existerande hälsotillstånd.
En ny typ av reducerad intensitet (icke-myeloablativ) allogen stamcellstransplantation kräver lägre doser av kemoterapi och strålning. Det kan vara bättre för äldre individer.
Kirurgi
Blodkroppar produceras normalt av benmärg. Ibland, hos de med MF, producerar levern och mjälten blodkroppar. Detta kan göra att levern och mjälten växer sig större än normalt.
En förstorad mjälte kan vara smärtsamt. Mediciner hjälper till att minska storleken på mjälten. Om mediciner inte räcker, kan din läkare rekommendera operation för att ta bort din mjälte. Denna procedur kallas splenektomi.
Behandlingsbiverkningar
Alla MF-behandlingar kan ge biverkningar. Din läkare kommer noggrant att väga riskerna och fördelarna med potentiella behandlingar innan du rekommenderar ett tillvägagångssätt.
Det är viktigt att prata med din läkare om eventuella behandlingsbiverkningar du upplever. Din läkare kanske vill ändra din dos eller byta till ett nytt läkemedel.
De biverkningar du kan uppleva beror på din MF-behandling.
Androgenterapier
Androgenbehandlingar kan orsaka leverskador, hårväxt i ansiktet hos kvinnor och tillväxt av prostatacancer hos män.
Kortikosteroider
Biverkningar av kortikosteroider beror på medicinering och dosering. De kan innefatta högt blodtryck, vätskeretention, viktökning och humör- och minnesproblem.
Långsiktiga risker med kortikosteroider inkluderar osteoporos, benfrakturer, högt blodsocker och ökad risk för infektioner.
Immunmodulatorer
Dessa läkemedel kan öka antalet vita blodkroppar och blodplättar. Detta kan leda till symtom som förstoppning och en taggig känsla i händer och fötter. De kan också orsaka allvarliga fosterskador under graviditeten.
Din läkare kommer noggrant att övervaka ditt antal blodkroppar och kan ordinera dessa läkemedel i kombination med en lågdos steroid för att minimera riskerna.
JAK2-hämmare
Vanliga biverkningar av JAK2-hämmare inkluderar en minskad nivå av blodplättar och anemi. De kan också orsaka diarré, huvudvärk, yrsel, illamående, kräkningar, huvudvärk och blåmärken.
Fedratinib kan i sällsynta fall orsaka allvarliga och potentiellt dödliga hjärnskador som kallas encefalopati.
Kemoterapi
Kemoterapi riktar sig mot snabbt delande celler, som inkluderar hårceller, nagelceller och celler i matsmältnings- och fortplantningsorganen. Vanliga biverkningar av kemoterapi inkluderar:
- Trötthet
- håravfall
- hud- och nagelförändringar
- illamående, kräkningar och aptitlöshet
- förstoppning
- diarre
- viktförändringar
- humörförändringar
- fertilitetsproblem
Splenektomi
Borttagande av mjälten ökar risken för infektioner och blödningskomplikationer, inklusive blodproppar. Blodproppar kan leda till en potentiellt dödlig stroke eller lungemboli.
Stamcellstransplantationer
Benmärgstransplantationer kan orsaka en livshotande biverkning som kallas graft-versus-host disease (GVHD), när donatorns immunceller attackerar dina friska celler.
Läkare försöker stoppa detta från att hända med förebyggande behandlingar inklusive att ta bort T-celler från donatortransplantatet och använda mediciner för att undertrycka T-cellerna i transplantatet.
GVHD kan påverka din hud, mag-tarmkanalen eller levern under de första 100 dagarna efter transplantationen. Du kan uppleva symtom som hudutslag och blåsor, illamående, kräkningar, magkramper, aptitlöshet, diarré och gulsot.
Kronisk GVHD kan involvera ett eller flera organ och är den vanligaste dödsorsaken efter en stamcellstransplantation. Symtom kan påverka mun, hud, naglar, hår, mag-tarmkanalen, lungor, lever, muskler, leder eller könsorgan.
Din läkare kan rekommendera att du tar kortikosteroider som prednison eller en aktuell steroidkräm. De kan också ordinera ruxolitinib för akuta symtom.
Kliniska tester
Kliniska prövningar fortsätter att leta efter nya MF-behandlingar. Forskare testar nya JAK2-hämmare och undersöker om kombinationen av ruxolitinib med andra mediciner kan förbättra resultaten för personer med MF.
En sådan klass av läkemedel är histondeacetylas (HDAC)-hämmare. De spelar en roll i genuttryck och kan behandla MF-symtom när de paras med ruxolitinib.
Andra försök testar antifibrotiska medel för att se om dessa läkemedel förhindrar eller vänder fibros vid myelofibros. Telomerashämmaren imetelstatstuderas för att förbättra benmärgsfibros och funktion och antal blodkroppar hos personer med MF.
Om du inte svarar bra på en behandling kan en klinisk prövning ge dig tillgång till nyare behandlingar. Dussintals kliniska prövningar rekryterar eller utvärderar aktivt myelofibrosbehandlingar.
Naturläkemedel
Myelofibros är en kronisk sjukdom som kräver medicinsk intervention. Inga homeopatiska eller naturliga botemedel är beprövade myelofibrosbehandlingar. Fråga alltid din läkare innan du tar några örter eller kosttillskott.
Vissa näringsämnen som stöder produktionen av röda blodkroppar kan minska risken och symtomen på anemi. De kommer inte att behandla den underliggande sjukdomen. Fråga din läkare om du ska ta något av följande kosttillskott:
- järn
- folsyra
- vitamin B-12
Att äta en balanserad kost och träna regelbundet kan hjälpa till att minska stress och hålla din kroppsfunktion på en mer optimal nivå.
Forskare i näringsämnesförsök hoppas att en medelhavsdiet kan sänka inflammation i kroppen för att minska risken för blodproppar, onormala blodvärden och mjältförändringar hos personer med myelofibros. Medelhavsdieten är rik på färska, antiinflammatoriska livsmedel inklusive olivolja, nötter, baljväxter, grönsaker, frukt, fisk och fullkornsprodukter.
En labbstudie föreslog det traditionella kinesiska örtläkemedlet som kallas danshen eller röd salvia (Salvia miltiorrhiza bunge) kan teoretiskt påverka signalvägarna för myelofibros. Örten har inte studerats på människor och den har inte utvärderats av FDA för säkerhet och effekt. Tala alltid med din läkare innan du provar något tillskott.
Forskning
Två läkemedel har redan tagit sig igenom kliniska tester i ett tidigt skede och befinner sig nu i kliniska fas III-prövningar. Pacritinib är en oral kinashämmare med specificitet för JAK2 och IRAK1. Momelotinib är en JAK1-, JAK2- och ACVR1-hämmare som kommer att jämföras med ruxolitinib i en fas III-studie.
Interferon-alfa har redan använts för att behandla personer med MF. Det har visat sig potentiellt minska produktionen av blodkroppar i benmärgen. Mer forskning är nödvändig för att fastställa dess långsiktiga säkerhet och effektivitet.
Imetelstat är en telomerashämmare i fas II-testning för intermediär-2 eller högrisk MF-individer för vilka JAK-hämmare inte fungerade. Medlet har visat lovande resultat, även om större kliniska prövningar behövs.
Syn
Att förutsäga utsikterna och överlevnaden med myelofibros kan vara svårt. Många har MF i många år utan att uppleva några symtom.
Överlevnaden varierar beroende på typen av MF, oavsett om det är lågrisk, medelrisk eller högrisk.
En studie fann att personer med lågrisk MF var lika benägna att leva under de 5 åren efter diagnosen som den allmänna befolkningen, varefter överlevnaden minskade. Den fann att personer med högrisk-MF levde i upp till sju år efter diagnosen.
Det enda behandlingsalternativet som potentiellt kan bota MF är en stamcellstransplantation. Några
Ett antal MF-behandlingar är effektiva för att behandla symtom och förbättra din livskvalitet.
Mediciner inklusive immunmodulatorer, JAK2-hämmare, kortikosteroider och androgenterapier hjälper till att hantera symtom. Du kan också behöva kemoterapi, blodtransfusioner eller en splenektomi.
Tala med din läkare om dina symtom och låt dem alltid veta om du funderar på att ta en ny medicin eller ett nytt kosttillskott.
