Vilka är de nuvarande behandlingsalternativen för myelodysplastiskt syndrom?

Vad är myelodysplastiskt syndrom?

Din benmärg producerar omogna blodkroppar, även kallade stamceller. Dessa utvecklas sedan till en av tre typer av mogna blodkroppar:

• röda blodceller
• vita blod celler
• blodplättar

Om du har MDS mognar inte alla dessa stamceller. Som ett resultat kan omogna celler stanna kvar i benmärgen eller dö. Du kommer att ha lägre nivåer av mogna blodkroppar i ditt blodomlopp.

Ett minskat antal mogna blodkroppar är ett tillstånd som kallas cytopeni, och det är en huvudkaraktär för MDS. Ett blodprov känt som ett fullständigt blodvärde (CBC) är ett av de första diagnostiska testerna som din läkare kommer att beställa om de misstänker att du har MDS.

Att ta bort benmärgsprover genom aspiration och biopsi kan också hjälpa din läkare att bättre förstå arten av din blodmärgsstörning. När din läkare har diagnostiserat och behandlat din MDS kan dessa tester också visa hur väl din benmärg svarar på behandlingen.

Vilka är de nuvarande behandlingsalternativen?

Du kommer ofta att ha ett vårdteam om du har denna typ av störning, vilket kan inkludera:

• onkologer
• hematologer
• specialister på benmärgstransplantationer
• primärvårdsläkare
• sjuksköterskor

Teamet kommer att utveckla en behandlingsplan som delvis är baserad på vilken typ av MDS du har. Världshälsoorganisationen (WHO) identifierar sex huvudtyper av MDS.

Din behandlingsplan kan också baseras på den prognostiska poängen (utsikterna för överlevnad) av sjukdomen. MDS skiljer sig från de flesta former av cancer, som är grupperade i stadier och grader, eftersom det poängsätts på flera faktorer, inklusive:

• procentandel av blaster (omogna blodkroppar i benmärgen)
• antal röda blodkroppar
• antal vita blodkroppar
• blodplättar i omlopp

Innan du påbörjar MDS-behandling kan du också tänka på dina:

• ålder
• övergripande hälsa
• behandlingspreferens

Därefter kommer vi att diskutera var och en av de viktigaste behandlingsalternativen för denna grupp av sjukdomar.

Stödjande terapi

Stödjande terapi är avsedd att behandla MDS-symtom och förhindra komplikationer, snarare än att behandla själva den underliggande sjukdomen. Stödjande terapi används ofta tillsammans med andra behandlingar.

Exempel på stödjande terapi inkluderar:

• Blodtransfusion. Även känd som transfusionsterapi, ökar denna behandling nivåerna av röda blodkroppar, vita blodkroppar eller blodplättar. Blodtransfusioner kan hjälpa till med MDS-symtom men ger dig vanligtvis bara tillfällig lindring. Frekventa transfusioner kan leda till organ- eller vävnadsskada. De kan också orsaka en ansamling av järn i kroppen, så du kan behöva en behandling som kallas järnkelering.
• Erytropoes-stimulerande medel (ESA). Dessa mediciner hjälper benmärgen att producera fler röda blodkroppar. Enligt a 2019 års forskningsöversikt, de är i allmänhet säkra och effektiva för personer med lågrisk MDS och anemi. Potentiella biverkningar inkluderar högt blodtryck, feber och yrsel.
• Antibiotisk terapi. Detta kan vara nödvändigt om du utvecklar en bakteriell infektion under behandlingen.

Lenalidomid

Lenalidomid är en typ av medicin som kallas immunmodulerande medel. Din läkare kan föreslå denna orala medicin om du har MDS och en viss genetisk förändring som kallas en isolerad del(5q) kromosomavvikelse.

Lenalidomid hjälper till att öka produktionen av röda blodkroppar i din benmärg. Den är utformad för att minska ditt beroende av blodtransfusioner.

Experter på en 2017 års forskningsöversikt kallade det ”ett utmärkt alternativ” för MDS-patienter med låg eller medelhög sjukdomsrisk. Potentiella biverkningar inkluderar:

• illamående
• diarre
• förstoppning

Antitymocytglobulin

Antitymocytglobulin ingår i en stor grupp läkemedel som kallas immunsuppressiva medel som försvagar kroppens immunsvar. Organtransplanterade tar dem vanligtvis för att förhindra avstötning av det nya organet. Du kan ta antitymocytglobulin för att förhindra att ditt immunsystem angriper stamceller i din benmärg.

Immunsuppressiv behandling kan vara lämplig för dig om du har MDS med lägre risk och inte har haft effektiva resultat med ESA och transfusioner. Du kan också prova det om du har en eller flera autoimmuna sjukdomar.

Ett 2018 års studie fann att antitymocytglobulin var effektivt i cirka 50 procent av de studerade MDS-fallen.

Kemoterapi

Vissa kemoterapiläkemedel, kända som hypometylerande medel, aktiverar specifika gener i dina stamceller för att hjälpa dem att mogna. Två exempel på dessa medel är azacitidin och decitabin. Dessa läkemedel används när din läkare fastställer att det finns en allvarlig risk för leukemi, vilket är en allvarlig potentiell komplikation av MDS.

Kemoterapi kan hjälpa till att förbättra antalet blodkroppar, ibland till den punkt där du inte längre behöver transfusioner, och minska risken för leukemi. Potentiella biverkningar inkluderar:

• feber
• illamående
• svaghet

Andra kemoterapiläkemedel kan ges med målet att döda atypiska stamceller och låta fler av dina friska celler mogna.

Medan högdos kemoterapiläkemedel kan vara mycket effektiva för att skicka MDS till remission, kan biverkningarna vara allvarliga. Du kan uppleva ett allvarligt fall av vita blodkroppar och senare en större risk för att infektioner utvecklas och fortskrider snabbt.

Stamcellstransplantation

En stamcellstransplantation innebär att man får kemoterapi och/eller strålbehandling för att döda cellerna i benmärgen och ersätta den med friska blodbildande stamceller som donerats av någon annan.

Proceduren är vanligtvis reserverad för mer allvarliga fall av MDS. Stamcellstransplantation är det behandlingsalternativ som ligger närmast ett botemedel, men det är en invasiv och utmanande terapi. På grund av detta är stamcellstransplantation begränsad till personer som anses vara friska nog för både proceduren och återhämtningsprocessen.

Läkare använder ofta kemoterapiläkemedel med stamcellstransplantation för att behandla MDS. Tillsammans hjälper de till att stödja tillväxten av friska blodkroppar för att ersätta ohälsosamma eller atypiska celler.

Medan transplantationer ofta är mycket effektiva för att uppnå sjukdomsremission, särskilt hos vissa patienter, säger Aplastic Anemia and MDS International Foundation att en majoritet av MDS-patienter kommer att se att deras tillstånd återkommer med tiden.

Finns det naturläkemedel som kan hjälpa mot MDS?

Förutom traditionella mediciner och procedurer för att behandla MDS, kan komplementär eller alternativ medicin (CAM) också hjälpa dig med symtomlindring. Även om dessa terapier kanske inte påverkar produktionen av blodkroppar, kan de hjälpa dig att hantera symtom som ångest och stress som kan komma med en kronisk sjukdom som MDS.

Överväg några av dessa behandlingar och botemedel efter att ha diskuterat dem med en sjukvårdspersonal:

• Massage terapi
• akupunktur
• aromaterapi
• tai chi
• yoga
• andningsövningar

Vad är utsikterna för någon med MDS?

MDS kan påverka vem som helst i alla åldrar men drabbar i allmänhet vuxna i åldrarna 70 år och äldre. Enligt American Cancer Society (ACS), ca 10 000 personer diagnostiseras med MDS i USA per år.

Sjukdomsresultaten varierar avsevärt. Det är svårt att förutsäga någons resultat eftersom människor reagerar olika på behandling.

ACS överlevnadsstatistik varierar från en medianöverlevnad på 8,8 år för personer med en ”mycket låg” riskpoäng till mindre än 1 år för MDS-patienter med en ”mycket hög” riskpoäng.

Dessa överlevnadsgrader är baserade på data som inkluderar år innan behandlingar som kemoterapi var tillgängliga. Det är viktigt att komma ihåg att forskare fortsätter att utveckla nya behandlingar som kan förbättra sjukdomsresultaten.

Du kanske inte har några symtom tidigt eller om du har mild MDS. Men för de flesta med sjukdomen är anemi (lågt antal röda blodkroppar) och symtom som kronisk trötthet och andnöd vanliga.

Om du har lågt antal vita blodkroppar kan risken för allvarlig infektion alltid finnas. Lågt antal blodplättar kan leda till lätta blåmärken och blödningskomplikationer.

Poängen

MDS är en typ av blodcancer där din benmärg inte producerar tillräckligt höga nivåer av mogna röda blodkroppar, vita blodkroppar eller blodplättar.

En mängd olika behandlingar finns tillgängliga för att hantera MDS, inklusive blodtransfusioner, immunsuppressiva läkemedel, kemoterapi och stamcellstransplantationer. Varje behandling kommer med sina egna risker, men din läkare eller cancerbehandlingsteam hjälper dig att vägleda dig mot ett tillvägagångssätt som kan fungera bäst för dig.