Stamcellsbehandling för multipel skleros: vad du bör veta

Stamcellsterapi är inte godkänd för behandling av multipel skleros (MS). Men denna experimentella terapi genom kliniska prövningar kan avsevärt minska återfall och bromsa sjukdomsprogression hos vissa personer med tillståndet.

Morsa Images/Getty Images

Stamcellsterapi anses fortfarande vara experimentell, men den visar mycket lovande hos vissa personer med multipel skleros (MS).

Den här artikeln diskuterar forskningen och potentiella fördelar, risker och kostnader för att använda stamcellsterapi för att behandla MS.

Varför kan stamcellsterapi hjälpa MS-symtom?

Vid MS attackerar immunsystemets celler av misstag myelin. Med stamcellsbehandling använder läkare kemoterapi för att förstöra dessa befintliga immunceller. Sedan introducerar de de nya stamcellerna, som inte är förberedda för att attackera myelin. Detta verkar bromsa eller stoppa sjukdomsprogression.

För närvarande är stamcellsterapi mest sannolikt att hjälpa människor som har aktiv inflammation eller ofta återfall. Det har ännu inte visat sig reparera allvarliga skador eller hjälpa dem som redan har en hög grad av funktionshinder.

Villkor i ett ögonkast

MS är en immunmedierad sjukdom som involverar demyelinisering i det centrala nervsystemet. Symtom kan inkludera:

  • Trötthet
  • balans- och koordinationsfrågor
  • synproblem

Behandling kan innebära sjukdomsmodifierande terapi (DMT) och symtomhantering.

Stamceller är odifferentierade celler. De kan utvecklas till vilken cell som helst. Forskare kan manipulera stamceller till specialiserade celler. När de väl har implanterats kan de ersätta eller hjälpa till att reparera skadade celler. Stamcellsterapi kan återställa immunförsvaret hos personer med MS.

Hematopoetiska stamceller kan utvecklas till alla typer av blodkroppar inom blodet och immunsystemet. Autolog innebär att terapin använder dina egna stamceller snarare än donatorceller.

Finns det olika typer av stamcellsterapi för MS?

Ja, det finns olika typer av stamcellsterapier som visar lovande.

Bortsett från hematopoetiska stamceller som kan utvecklas till alla typer av blodkroppar, finns det också mesenkymala stamceller. Dessa är vuxna stamceller som finns på flera ställen i kroppen, bland annat i benmärg, hud och fettvävnad.

Mindre kliniska prövningar i mer än ett decennium har utforskat detta säkerhet och genomförbarhet av dessa speciella stamceller, och fann att det är fördelaktigt för personer med MS.

Är stamcellsterapi effektiv för MS?

Forskare undersöker många typer av stamceller som kan hjälpa människor med MS.

Men de flesta studier fokuserar på autolog hematopoetisk stamcellstransplantation (aHSCT).

  • En analys från 2017 tittade på 15 aHSCT-försök som involverade personer med MS. Två år efter behandlingen hade 83 % av deltagarna inga tecken på sjukdomsaktivitet. Efter 5 år hade 67 % fortfarande inga tecken på sjukdomsaktivitet.
  • En översiktsartikel från 2021 fann att aHSCT kan gynna personer med skov och aktiva former av MS. Studieförfattare nämnde behovet av större, mer rigorösa studier för att jämföra fördelarna med stamcellsterapi jämfört med de senaste DMT.
  • En klinisk prövning 2020 involverade mesenkymal stamcellsterapi (MSC) hos 48 personer med progressiv MS. Läkare behandlade en del intratekalt (IT), vilket innebär att administrera det i ryggmärgen. De behandlade andra intravenöst (IV). Under en 1-års uppföljning uppvisade 58,6 % av MSC-IT-gruppen och 40,6 % av MSC-IV-gruppen inga tecken på sjukdomsaktivitet. Detta jämfört med 9,7 % i en placebogrupp.

Stamcellsterapi kan vara mer effektiv att öka tiden det tar för MS att utvecklas, jämfört med vanliga MS-behandlingar. De behandlingar med högre effekt (som Ocrevus, Alemtuzumab) inkluderades dock inte i den forskningsanalysen.

Hur fungerar stamcellsterapi?

Terapin känd som aHSCT är en engångsbehandling, även om processen har många steg. Det är en experimentell behandling, så detaljerna varierar beroende på behandlingscentrum. Här är grunderna:

  • Förberedelse: Du kommer att ta medicin som stimulerar produktionen av blodproducerande stamceller. En annan medicin hjälper till att flytta dem från benmärgen till blodomloppet. Din läkare kommer att skörda de nya stamcellerna från ditt blod och frysa dem. Detta tar från 5 till 15 dagar.
  • Kemoterapi: På sjukhuset får du intensiv kemoterapi för att förstöra befintliga immunceller.
  • Transplantation: Din läkare kommer att introducera stamcellerna i en ven.
  • Återuppbyggnad av immunsystemet: Din kropp kommer att börja producera nya vita blodkroppar. Det tar cirka 3 till 6 månader för immunförsvaret att återuppbygga sig självt.

Din sjukhusvistelse kan pågå i 3 veckor eller så. Du behöver också uppföljningsbesök under flera år. Detta inkluderar medicinska utvärderingar, MRI och blodprov.

Vem är berättigad till stamterapi om du har MS?

Människor som mest sannolikt kommer att dra nytta av stamcellsterapi är personer som:

  • har återfallande MS
  • är under 45 år
  • kan ta sig runt självständigt
  • har haft MS i mindre än 10 år
  • trots användning av DMT, har haft minst två kliniska skov under det föregående året, med tecken på sjukdomsaktivitet på MRT

Om du överväger stamcellsbehandling för MS, är det bäst att först prata med en MS-specialist. De kan hjälpa till att reda ut säkerhetsöverväganden och peka dig mot en ackrediterad plats.

Innan du kan gå vidare behöver du en serie tester för att säkerställa att du är vid god allmän hälsa. Detta kan inkludera:

  • elektrokardiogram (ECT)
  • avbildningstester
  • blodprov

Finns det risker eller biverkningar?

Det anses allmänt säkert, men det finns biverkningar och risker.

Kemoterapi dämpar immunförsvaret, vilket ökar risken för allvarliga infektioner och andra hälsoproblem. Potential komplikationer av stamcellsterapi inkluderar:

  • myelosuppression med neutropeni

  • anemi
  • lågt antal blodplättar
  • munsår
  • graft-versus-host-sjukdom (om donatorceller används)

A 2019 recension artikeln diskuterar förbättringen av säkerheten för aHSCT genom åren. Andelen transplantationsrelaterad dödlighet var 7,3 % mellan 1995 och 2000. Den sjönk till 0,7 % mellan 2008 och 2016 och på senare tid till 0,2 %.

Hittills har Food and Drug Administration (FDA) har inte godkänt stamcellsbehandling för behandling av MS. Byrån varningar att vissa länder inte kräver regulatorisk granskning av kliniska studier. Det gör det svårt att veta om en experimentell stamcellsbehandling är säker.

Vad kostar stamcellsbehandling?

A 2020 års forskningsartikel sätta kostnaden för aHSCT till cirka 150 000 USD.

Men annan forskning pekar på en kostnad mellan $7 000 och $10 000 per behandling.

Eftersom dessa behandlingar ännu inte är godkända av FDA, kan de inte täckas av försäkringen. Det kan innebära att även de typiskt fluktuerande betalningarna och självrisken kanske inte ens gäller.

Syftet med stamcellsterapi är att starta om immunförsvaret och förhindra MS-attacker.

Även om det visar mycket lovande och är tillgängligt genom kliniska prövningar, är det inte FDA-godkänt för att behandla MS.

Om du är intresserad av stamcellsterapi kan en MS-specialist svara på dina frågor och ge vägledning. Du vill vara säker på att du är en bra kandidat och har att göra med en ackrediterad institution.

Veta mer

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *