Vilka nya och pågående kliniska prövningar pågår för myelofibros?
Det är en mycket aktiv tid för myelofibrosforskning. För några år sedan
På senare tid har
Dussintals pågående kliniska prövningar tittar på nya riktade läkemedel, antingen ensamma eller i kombination med mediciner som redan är godkända för myelofibros. Vi kommer förhoppningsvis att ha fler verktyg i vår verktygslåda för att behandla denna sjukdom när pågående forskning slutförs.
Har det skett några nya forskningsgenombrott för att hantera eller behandla myelofibros?
Absolut. Läkare har känt till vikten av JAK2-hämning för att behandla myelofibros ända sedan godkännandet av Jakafi (ruxolitinib) för behandling av myelofibros 2011.
JAK2-hämmaren Inrebic (fedratinib) godkändes förra året för intermediär-2 eller högrisk myelofibros. Vi kan nu använda det antingen i förväg eller efter progression på Jakafi.
Pacritinib är ett annat mycket spännande läkemedel. Eftersom det inte dämpar benmärg, kan vi använda det på patienter med mycket lågt antal blodplättar. Detta är ett vanligt fynd hos myelofibrospatienter som kan begränsa behandlingsalternativen.
Var och hur kan någon hitta kliniska prövningar för myelofibros att delta i?
Det enklaste och bästa sättet att delta i en prövning är att fråga din läkare. De kan undersöka dussintals försök för att se vilken som är mest lämplig för din typ och sjukdomsstadium. Om prövningen inte är tillgänglig på din läkares mottagning, kan de samordna en remiss till ett center som erbjuder prövningen.
Clinicaltrials.gov är en databas som underhålls av National Institutes of Health som listar alla tillgängliga kliniska prövningar. Det är öppet för alla att granska och är lätt att söka. Det kan dock vara förvirrande för personer utan medicinsk bakgrund.
Patientgrupper är också utmärkta resurser för ett antal ämnen, inklusive kliniska prövningar. Kolla in MPN Education Foundation eller MPN Advocacy & Education International.
Hur framgångsrika har nuvarande behandlingar varit för behandling av myelofibros?
Behandling av myelofibros har kommit långt under de senaste 10 åren. Genomiska analyser har hjälpt till att finjustera vårt riskvärderingssystem. Det hjälper läkare att avgöra vem som kommer att dra mest nytta av en benmärgstransplantation.
Listan över effektiva myelofibrosläkemedel växer. Dessa mediciner hjälper patienter att leva längre med färre symtom och bättre livskvalitet.
Vi har fortfarande en lång väg att gå. Förhoppningsvis kommer nuvarande och framtida forskning att ge oss ännu fler godkända terapier och bättre behandlingskombinationer för att ytterligare förbättra resultaten för personer med myelofibros.
Finns det några risker med att anmäla sig till en klinisk prövning?
Varje medicinsk behandling har risker och fördelar. Kliniska prövningar är inget undantag.
Kliniska prövningar är mycket viktiga. De är det enda sättet som läkare kan upptäcka nya och förbättrade cancerbehandlingar. Patienter i prövningar får den bästa vårdhanteringen.
Riskerna är olika för varje enskild studie. De kan inkludera specifika biverkningar av det undersökta läkemedlet, bristande nytta av behandlingen och tilldelning till placebo.
Du måste underteckna ett informerat samtycke för att anmäla dig till en klinisk prövning. Detta är en lång process med forskargruppen. Ditt vårdteam kommer noggrant att granska och förklara alla risker och fördelar för dig.
Vilka är de bästa sätten att förhindra progression av myelofibros?
Det är fortfarande oklart hur vi verkligen kan påverka sjukdomsutvecklingen. Långtidsuppföljning av samlade data från
Detta fynd är något kontroversiellt. Det är inte klart om överlevnadsvinsten är från försenad progression eller andra fördelar, såsom förbättrad näring efter att mjälten krymper.
Finns det ett botemedel mot myelofibros?
Den bästa chansen för långvarig sjukdomskontroll är en benmärgstransplantation, även känd som en stamcellstransplantation. Det verkar bota vissa patienter. Det är svårt att förutsäga med säkerhet.
Transplantation är ett högriskalternativ med hög belöning. Det är bara lämpligt för vissa patienter som kan motstå påfrestningarna i processen. Din läkare kan ge råd om en benmärgstransplantation är ett lämpligt alternativ för dig och samordna remissen till ett erfaret transplantationsteam för en konsultation.
Ivy Altomare, MD, är docent i medicin vid Duke University och biträdande medicinsk chef för Duke Cancer Network. Hon är en prisbelönt utbildare med kliniskt fokus på att öka medvetenheten om och tillgång till onkologi och hematologiska kliniska prövningar på landsbygden.
