Översikt
Vad är genterapi?
Genterapi är en experimentell behandling som använder genetiskt material för att behandla eller förebygga vissa sjukdomar. Även om det ännu inte är allmänt tillgängligt, kan genterapi en dag hjälpa läkare att behandla sjukdomar genom att direkt ersätta den sjukdomsframkallande genen.
Kliniska prövningar undersöker genterapi för behandling av cancer, åldersrelaterad makuladegeneration och andra ögonsjukdomar, vissa genetiska tillstånd och HIV/AIDS. För närvarande har ett genterapiläkemedel, Luxturna®, godkänts av US Food and Drug Administration (FDA) för användning i USA. Luxturna behandlar vissa ärftliga retinala (ögon)sjukdomar.
Procedurdetaljer
Hur fungerar genterapi?
Genterapi fungerar genom att ersätta eller inaktivera sjukdomsframkallande gener. I vissa fall introducerar genterapi nya gener i kroppen för att behandla en specifik sjukdom.
Med genterapi levererar läkare en frisk kopia av en gen till celler i kroppen. Denna friska gen kan ersätta en skadad (muterad) gen, inaktivera en muterad gen eller introducera en helt ny gen.
Bärare, kallade vektorer, transporterar dessa friska gener in i celler. I de flesta fall är vektorerna modifierade virus som inte orsakar sjukdom. Vektorer kan också vara vissa typer av bakterier eller cirkulära DNA-molekyler (plasmid-DNA). Ytterligare metoder för att paketera och leverera genetiskt material undersöks också aktivt, såsom användning av nanopartiklar, inkapsling av lipidmolekyler och användning av elektriska strömmar.
Injektion eller intravenös (IV) infusion introducerar vektorer i kroppen. I vissa fall samlar läkare in celler från en patient, lägger till vektorer i ett laboratorium och återför de vektorinnehållande cellerna till patientens kropp genom injektion eller IV-infusion.
Risker/fördelar
Vilka är riskerna och fördelarna med genterapi?
Med undantag för Luxturna som har godkänts av FDA, experimenterar läkare fortfarande med genterapi. Den långsiktiga säkerheten för sådana behandlingar har ännu inte fastställts. Vissa genterapier verkar vara effektiva för att bota vissa tillstånd. Men det finns inte tillräckligt med bevis om genterapi som helhet för att fastställa alla möjliga risker.
Viss genterapiforskning tyder på att genterapi kan förvärra symtomen eller få dem att pågå längre. Dessutom kan komplikationer av vissa genterapier innefatta cancer, toxicitet och inflammation.
Återställning och Outlook
Hur ser utsikterna ut efter genterapi?
Ditt tillfrisknande beror på vilket medicinskt tillstånd genterapi behandlar. Komplikationer kan vara allvarliga och kan påverka ditt resultat.
När ska man ringa doktorn
När ska jag fråga min läkare om genterapi?
Forskare undersöker genterapi för att behandla cancer, ögonsjukdomar, vissa genetiska tillstånd och HIV/AIDS. Om du är intresserad av att delta i en klinisk prövning som involverar genterapi, tala med din läkare. Din läkare kan hjälpa till att avgöra om genterapi kan behandla ditt tillstånd.
