Faktorersättningsterapi är en behandling för hemofili och von Willebrands sjukdom. Det ersätter ett saknat protein i blodet för att förbättra blodets koagulering.
Faktorersättningsterapi kan hjälpa personer med blödningsrubbningar att minska sina chanser att utveckla allvarliga blödningsepisoder. De flesta personer med svår hemofili får profylaktisk eller skyddande faktorersättningsterapi för att förhindra blödning innan den börjar.
Personer med mildare blödarsjuka kan få injektioner på begäran för att stoppa förlängda blödningsepisoder efter att de börjar.
Läs vidare för att lära dig mer om faktorersättningsterapi, inklusive hur det används för att behandla blödningsrubbningar och potentiella biverkningar.
Vad är faktorersättningsterapi?
Blodkoaguleringsfaktorer är proteiner och andra molekyler lösta i ditt blod som hjälper ditt blod att koagulera när dina blodkärl skadas.
Personer med hemofili och andra blödningsrubbningar producerar inte tillräckligt med dessa proteiner, vilket orsakar överdriven blödning och blåmärken.
Faktorersättningsterapi ersätter det saknade proteinet i ditt blod så att ditt blod koagulerar ordentligt.
Personer med blödarsjuka har nu
Läkare administrerar
- Plasma-härledda faktorkoncentrat: Plasma är en blekgul vätska som ger ditt blod dess likviditetskonsistens. Plasma-deriverat faktorkoncentrat härrör från mänskligt blod.
- Rekombinant faktor koncentrat: Rekombinanta faktorkoncentrat skapas på konstgjord väg och kommer inte från mänskligt blod. National Hemophilia Foundation stöder användning av liggande faktorkoncentrat för att förhindra risken för överföring av blodburna virus.
Vem behöver faktorersättningsterapi?
Faktorersättning är ett behandlingsalternativ för personer med blödningstillstånd som:
| Sjukdom | Saknar protein |
|---|---|
| hemofili A | faktor VIII |
| hemofili B | faktor IX |
| von Willebrands sjukdom | von Willebrand faktor och faktor VIII |
Ersättningsterapi kanske inte behövs om du har mild blödarsjuka. Det är för närvarande behandlingsalternativet i guldstandard för personer med svår hemofili A.
Allvarlig hemofili A definieras som att den har mindre än 1 % faktor VIII-aktivitet i blodet.
Läkemedlet desmopressin är ofta den första behandlingen för personer med von Willebrands sjukdom.
Faktorersättningsterapier är de huvudsakliga behandlingarna när desmopressin inte fungerar.
Hur administrerar läkare faktorersättningsterapi?
Faktorersättningsterapi administreras genom regelbundna injektioner där den saknade koagulationsfaktorn långsamt infunderas i en av dina vener. Det injiceras ofta i en ven i armen.
Dessa infusioner tar cirka 5–10 minuter. Du kan få infusionen på en klinik eller hemma. Med utbildning från ditt vårdteam kanske du kan utföra infusionerna själv.
Faktorersättningsterapi administreras antingen profylaktiskt (förebyggande) innan blödning inträffar eller på begäran för att behandla blödningsepisoder efter att de inträffat.
National Bleeding Disorders Foundation rekommenderar profylax för alla personer med svår hemofili A.
Du kan få en av två typer av ersättningsterapier:
- Standard halveringstid: Faktornivåerna ökar omedelbart efter att ha fått en standardbehandling med halveringstid men minskar snabbt under ett par dagar. Injektioner behöver vanligtvis ges två till fyra gånger per vecka.
- Förlängd halveringstid: Behandling med förlängd halveringstid orsakar också en ökning av dina faktornivåer, men de förblir högre under längre tid än med standardbehandling med halveringstid. Vanligtvis får du mediciner med förlängd halveringstid en eller två gånger i veckan.
Vilka är de potentiella komplikationerna av faktorersättningsterapi?
Den mest betydande komplikationen av faktorersättningsterapi är utvecklingen av inhibitorer.
Inhibitorer är antikroppar som ditt immunsystem producerar som binder till de injicerade koagulationsfaktorerna. Denna bindning minskar effektiviteten av din behandling. Det ökar risken för allvarliga blödningar.
Enligt World Federation of Hemophilia utvecklas inhibitorer hos cirka 20–30 % av personer med hemofili A och 3–5 % av personer med hemofili B som får ersättningsterapi.
Inhibitorer utvecklas vanligtvis inom de första 75 dagarna. Om du utvecklar inhibitorer är du inte längre berättigad till faktorersättningsterapi.
Plasmahärledda faktorkoncentrat har också en liten risk att överföra blodburna virus, såsom HIV eller viral hepatit.
Hur mycket kostar faktorersättningsterapi och täcker försäkringen det?
Enligt National Bleeding Disorders Foundation är den genomsnittliga årliga kostnaden för koagulationsfaktorterapier för en person med svår hemofili ungefär $300 000. Den totala kostnaden för medicinsk behandling kan vara dubbelt så stor.
Behandling kan vara billigare för personer med mildare former av blödarsjuka.
Om inhibitorer bildas är kostnaden ofta över 1 miljon dollar per år.
Försäkringsgivare kan täcka kostnaden för faktorersättningsterapi, men de tar vanligtvis ut höga självrisker eller samförsäkring, där du måste täcka en procentandel av den totala behandlingskostnaden.
Sjukförsäkringsleverantörer i USA kan inte neka täckning på grundval av ett redan existerande hälsotillstånd som hemofili.
Kontakta National Bleeding Disorders Foundation för mer information om ditt tillstånd och potentiella tillgängliga resurser för att täcka kostnaden för behandlingen.
Faktorersättningsterapi är ett behandlingsalternativ för blödningsrubbningar som hemofili och von Willebrands sjukdom. Det innebär att injicera saknade proteiner i ditt blod för att hjälpa din blodpropp. Dessa proteiner kan komma från mänskligt blod eller tillverkas i ett laboratorium.
Ersättningsterapi kan vara mycket dyrt och kostar vanligtvis hundratusentals dollar om året. Prata med din läkare om kostnaden för din terapi och om ekonomiskt stöd är tillgängligt.
