Under många år ansågs RAS-generna – den vanligaste orsaken till bukspottkörtelcancer – vara omöjliga att behandla med läkemedel. Forskarna visste vilken genmutation som förvandlade friska celler till cancerceller, men RAS-proteinets form gjorde det mycket svårt att blockera det med läkemedel. Det ändrades den 26 augusti 2026, när den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten (FDA) godkände läkemedlet daraxonrasib (handelsnamn Rasonque, tillverkat av företaget Revolution Medicines). Detta läkemedel är godkänt för vuxna med metastaserad bukspottkörtelcancer som redan har genomgått en behandlingsomgång eller som inte kan få kombinationskemoterapi.
Detta är det första målinriktade läkemedlet som utvecklats specifikt för att blockera RAS-generna vid bukspottkörtelcancer. Över 90 % av tumörerna i bukspottkörteln bär på en cancerframkallande mutation i KRAS-genen, vilket innebär att detta godkännande kan komma att påverka den stora majoriteten av patienterna med denna sjukdom.
Resultaten från den kliniska prövningen
Godkännandet baseras på en stor studie kallad RASolute 302. Denna globala prövning omfattade cirka 500 patienter med metastaserad bukspottkörtelcancer vars sjukdom hade förvärrats efter en tidigare behandling. Patienterna fick antingen daraxonrasib som en daglig tablett eller den standardkemoterapi som läkaren valde.
Resultaten presenterades vid ASCO:s årsmöte 2026 och publicerades samtidigt i New England Journal of Medicine. Resultaten var så övertygande att de fick stående ovationer från läkarna i publiken. Patienter som tog daraxonrasib levde i median 13,2 månader, jämfört med 6,7 månader för patienter som fick kemoterapi – nästan dubbelt så länge. Läkemedlet daraxonrasib bromsade också sjukdomsförloppet: patienterna gick i median 7,2 månader utan att deras cancer förvärrades, jämfört med 3,6 månader för patienter som fick kemoterapi.
Fördelen var inte begränsad till en enda typ av RAS-mutation. Patienterna i studien hade många olika RAS-mutationer, däribland G12, G13 och Q61, och vissa patienter hade ingen RAS-mutation alls. Resultaten var likartade i alla dessa grupper. Patienter som tog läkemedlet daraxonrasib rapporterade också mindre smärta och bättre livskvalitet under en längre tid än patienter som fick kemoterapi.
Brian Wolpin, MD, MPH, chef för Hale Family Center for Pancreatic Cancer Research vid Dana-Farber Cancer Institute och studiens huvudforskare, sade: ”Under många år trodde forskare att en framgångsrik inriktning på RAS hade potential att revolutionera behandlingen av bukspottkörtelcancer, men att terapeutiskt blockera RAS-signaleringen visade sig vara oerhört utmanande.” Han kallade den nästan fördubblade överlevnadstiden för ”ett betydelsefullt framsteg för patienter där nya behandlingsalternativ behövs akut.”
Hur läkemedlet daraxonrasib fungerar
Daraxonrasib är en tablett som blockerar RAS-proteiner. Äldre läkemedel riktade mot RAS, såsom KRAS G12C-hämmare, verkade endast på en specifik muterad form av detta protein. Daraxonrasib fungerar annorlunda: det bildar ett komplex med ett annat protein, cyklophilin A, för att blockera RAS-proteiner medan de befinner sig i sitt ”aktiva” tillstånd, oavsett om de är muterade eller normala. Eftersom daraxonrasib riktar in sig på detta aktiva tillstånd istället för en enskild mutation kan detta läkemedel verka mot ett mycket bredare spektrum av RAS-drivna cancerformer än tidigare läkemedel.
Detta är troligen anledningen till att läkemedlet daraxonrasib även fungerade hos patienter vars tumörer inte hade någon känd RAS-mutation. Företaget Revolution Medicines testar nu samma läkemedel mot RAS-driven lungcancer och kolorektalcancer.
Varför godkändes läkemedlet daraxonrasib så snabbt?
Läkemedlet daraxonrasib gick igenom FDA:s granskningsprocess snabbare än de flesta läkemedel mot cancer, tack vare flera särskilda program:
- FDA beviljade status som ”Breakthrough Therapy” och ”Orphan Drug” för tidigare behandlad bukspottkörtelcancer.
- I oktober 2025 beviljades läkemedlet en ”National Priority Voucher” – ett program som syftar till att påskynda granskningen av behandlingar för allvarliga sjukdomar.
- I april 2026, efter övertygande resultat från kliniska prövningar, godkände FDA ett program för utökad tillgång, vilket gjorde det möjligt för vissa patienter att få läkemedlet innan det formellt godkänts.
- FDA godkände den formella ansökan för läkemedlet i juli 2026 inom ramen för ett program som gör det möjligt att granska data i etapper istället för allt på en gång.
- I Europa inledde Europeiska läkemedelsmyndigheten en liknande påskyndad granskning i juli 2026.
I studien var de vanligaste biverkningarna av daraxonrasib hudutslag, diarré, sår i munnen och illamående. Inga nya säkerhetsproblem konstaterades jämfört med tidigare studier av detta läkemedel.
Ett viktigt steg framåt
Bukspottkörtelcancer är en av de svåraste cancerformerna att behandla. Den upptäcks ofta sent och har i allmänhet inte svarat väl på kemoterapi eller immunterapi. Patienter vars cancer återkommer efter den första behandlingen har haft få bra alternativ. En tablett som nästan fördubblar överlevnadstiden är ett ovanligt stort steg framåt för denna sjukdom.
Läkarna varnar för att daraxonrasib inte är ett botemedel. Det finns fortfarande frågor om hur länge effekten varar, läkemedlets långsiktiga säkerhet och om det skulle kunna fungera ännu bättre om det ges tidigare i behandlingen – en fråga som forskarna nu undersöker i nya studier. Ändå beskriver många onkologer resultaten från RASolute 302 som banbrytande. För en gen som man tidigare trodde var omöjlig att rikta in sig på ses daraxonrasib nu som ett bevis på att RAS kan blockeras effektivt.
